基于纳米颗粒的基因编辑酶传递

提交地点:CRISPR 2021
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抽象的

以Cas9为基础的疗法有可能彻底改变遗传疾病的治疗。然而,在CRISPR疗法的治疗潜力得以实现之前,需要开发安全有效的Cas9蛋白、gRNA和供体DNA递送方法。在本演示中,我将描述一种称为CRISPR-Gold的非病毒Cas9载体,它可以通过直接递送Cas9蛋白、gRNA和供体DNA在体内诱导同源性定向DNA修复(HDR)。CRISPR Gold由组装有Cas9/gRNA核糖核蛋白(RNP)复合物、供体DNA和内体破坏性聚合物的金纳米粒子组成。我们已经证明CRISPR Gold可以通过HDR纠正mdx小鼠中导致Duchenne肌营养不良症(DMD)的DNA突变,肌肉注射后的效率为5.4%,且与目标DNA损伤的程度最小。此外,CRISPR Gold能够在颅内注射后将Cas9 RNP送入大脑,并通过非同源末端连接(NHEJ)删除mGluR5基因,将小鼠从FMR1相关孤独症中解救出来。CRISPR Gold是一种非病毒载体,可在体内产生HDR和NHEJ,具有治疗肌肉和神经系统疾病的潜力。

学习目标:

1.讨论通过Cas9核糖核蛋白的传递进行体内基因编辑。
2.讨论将聚合物与蛋白质缀合的新策略。


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